Rijetke bolesti: Rječnik

AMNOG

AMNOG je kratica za Zakon o reorganizaciji lijekova. Izdana je 2011. godine. Prema AMNOG-u, proizvođači lijekova moraju u opsežnim studijama pokazati ono što je poznato kao rana procjena koristi da novi aktivni sastojak zapravo donosi dodatne koristi, tj. Učinkovitiji je ili se bolje podnosi od lijekova koji su već odobreni. U tom smislu, AMNOG se ne koristi za lijekove protiv rijetkih bolesti (lijekovi bez roditelja). Uz odobrenje kao lijek siroče, dodatna se korist već smatra dokazanom. Pristalice ove uredbe vide ovo kao nužnost omogućavanja terapije lijekovima za rijetke bolesti. Kritičari se žale da ispuštanje dokazane dodatne pogodnosti olakšava proizvođačima lijekova da nepropisno odobravaju lijekove koji možda nisu dovoljno učinkoviti.

Lijekovi bez roditelja

Orphan Drugs je lijek protiv rijetkih bolesti. Izraz dolazi iz engleskog jezika i znači nešto poput "lijekovi za siročad". Podrazumijeva se da su lijekovi siročad lijekovi kojima farmacija do prije nekoliko godina nije poklanjala puno pažnje. Jedna od posebnosti lijekova-siročadi je da podliježu pojednostavljenom postupku odobrenja.

Kriteriji za rijetke bolesti

Učestalost rijetkih bolesti uvelike varira. U Europskoj uniji pojava od najviše 5 slučajeva na 10 000 stanovnika odlučujući je kriterij za klasifikaciju kao rijetka bolest. U Sjedinjenim Državama to se naziva rijetkom bolešću kada je zahvaćeno manje od 200 000 ljudi.

Učestalost rijetkih bolesti

Trenutno je u Njemačkoj poznato oko 8 000 rijetkih bolesti s ukupno 4 milijuna slučajeva. To rezultira u prosjeku 500 muškaraca, žena ili djece s rijetkom bolešću po indikaciji.

Rijetke i siroče bolesti

Rijetke bolesti i bolesti siroče engleski su naziv za rijetke bolesti. Rijetko znači rijetko, siroče označava siročad. Orphan Diseases stoga znači "siročad među bolestima". Namjenom ove oznake postaje jasno da se ove bolesti javljaju kao iznimni i rijetki slučajevi te da pacijenti trebaju posebnu njegu.

Status lijeka bez roditelja

Sa statusom lijeka siroče, lijek protiv rijetkih bolesti dobiva ekskluzivno europsko pravo na stavljanje u promet. Ostali proizvođači ne smiju stavljati u promet aktivni sastojak odobren kao lijek siroče u EU tijekom razdoblja od 10 godina.