Nobelova nagrada za kemiju za škare gena CRISPR / Cas9

Kraljevska švedska akademija znanosti objavila je 2020. Nobelovu nagradu za kemiju Emmanuelle Charpentier, Max Planck, Odjel za istraživanje patogena, Berlin, Njemačka i Jennifer A. Doudna, Sveučilište Kalifornija, Berkeley, SAD, za razvoj tehnologije CRISPR / Cas9 posuditi. Po prvi puta u povijesti Nobelovu nagradu za znanost dijele isključivo žene. Nagrada za kemičare ove je godine obdarena s ukupno deset milijuna kruna (približno 950.000 eura). Prema tradiciji, ceremonija dodjele nagrada održava se 10. prosinca, na godišnjicu smrti osnivača Alfreda Nobela. I u Njemačkoj su oba istraživača već prepoznata s raskošnim nagradama za istraživanje za ovo otkriće i dobili su nagradu Paul Ehrlich i Ludwig Darmstaedter početkom 2016. godine.

CRISPR / Cas9

Pomoću tehnologije CRISPR / Cas9 istraživači mogu iznimno precizno modificirati DNK životinja, biljaka i mikroorganizama.

"Ova je tehnologija imala revolucionarni utjecaj na znanosti o životu, pridonosi novim terapijama karcinoma i mogla bi ostvariti san o izlječenju nasljednih bolesti", navodi se u priopćenju Kraljevske švedske akademije znanosti u izdanju Nobelove nagrade za kemiju. Da bi se moglo nešto naučiti o unutarnjem radu stanica, geni u stanicama moraju se modificirati. Prema komunikaciji, to je nekada bio dugotrajan, težak i ponekad nemoguć posao. Genetskim škarama CRISPR / Cas9 to je sada moguće u roku od nekoliko tjedana.

„Ovaj genetski alat ima ogromnu moć koja utječe na sve nas. Ne samo da je revolucionirao osnovna istraživanja, već je doveo i do inovativnih biljaka i dovest će do novih revolucionarnih lijekova “, rekao je Claes Gustafsson, predsjednik Nobelove nagrade za kemiju.

Otkriće i razvoj

Do otkrića ove genetske škare došlo je neočekivano: dok je Emmanuelle Charpentiers istraživala Streptococcus pyogenes, otkrila je ranije nepoznatu molekulu, tracrRNA. Njihov je rad pokazao da je tracrRNA dio drevnog imunološkog sustava bakterija, CRISPR / Cas, koji razoružava viruse cijepajući njihovu DNK. Charpentier je svoje otkriće objavila 2011. i iste godine pokrenula suradnju s Jennifer Doudna, iskusnom biokemičarkom s opsežnim znanjem o RNA. Zajedno su uspjeli ponovno stvoriti genetske škare bakterija in vitro i pojednostaviti molekularne komponente škara. Prema priopćenju za tisak, uslijedio je epohalni eksperiment u kojem su istraživači pokazali da se genskim škarama može kontrolirati na takav način da mogu rezati bilo koju molekulu DNA na unaprijed određenoj točki. Genetske škare se također mogu unijeti u stanice drugih živih bića u modificiranom obliku, a zatim posebno identificirati mjesta u genetskom materijalu i izrezati DNA upravo ovdje. Mutirani geni koji uzrokuju bolesti, na primjer, mogu se isključiti, popraviti ili zamijeniti.

Prve CRISPR / Cas9 terapije

Otkriveni alat tada je pridonio mnogim važnim otkrićima u osnovnim istraživanjima, a istraživači biljaka uspjeli su razviti biljke koje bi mogle podnijeti plijesan, štetnike i sušu. Prve terapije CRISPR / Cas9 trenutno se ispituju u kliničkim studijama s pacijentima, na primjer za tumore B-stanica, beta talasemiju ili anemiju srpastih stanica. Međutim, još nema odobrenih terapija CRISPR / Cas9.

Potrebna uredba

U svom obrazloženju, odbor je također naglasio da se kao i svaka moćna tehnologija i ove genske škare moraju regulirati. U studenom 2018. videozapis kineskog istraživača izazvao je pomutnju širom svijeta koji je najavio rođenje blizanaca čiji je gen promijenio s CRISPR / Cas9. Charpentier je stoga pozvao na pojačanu raspravu o genetskom inženjeringu u 2018. godini. Interveniranje u linijama ljudskih klica s Crispr / Cas9 je problematično, objasnio je profesor u intervjuu za Njemačku novinsku agenciju. "Trebamo pojačanu raspravu i međunarodne propise o potencijalnim rizicima Crispr / Cas9 kao tehnike za uređivanje gena", upozorila je. "Kao znanstvenici imamo i određenu odgovornost: moramo osigurati da postoje odgovarajuće mjere sigurnosti i učinkovitosti za bilo koju potencijalnu terapiju na ljudima i da je zabranjena svaka etički upitna uporaba ove tehnologije", zahtijeva francuski mikrobiolog. I dodao: "Ali također mislim da je izuzetno važno nastaviti s tehnologijom u istraživačke svrhe, jer nam omogućuje razumijevanje važnih životnih mehanizama i bolesti."