Hemlibra (emicizumab) za rutinsku profilaksu hemofilije A.

Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je američko odobrenje za novi lijek još u studenom 2017. godine. Odobrenje monoklonskih bispecifičnih antitijela temelji se na dvije ključne studije (HAVEN 1 i HAVEN 2) koje pokazuju da se kod Hemlibre, jednom tjedno u supkutanoj primjeni, događa znatno manje krvarenja.

Kako djeluje emicizumab?

Bispecifično monoklonsko protutijelo emicizumab kombinira aktivirani faktor IX i faktor X. Time se obnavlja funkcija nedostajućeg aktiviranog faktora VIII, što je neophodno za učinkovitu hemostazu. Aktivni sastojak nema strukturne veze ni homologije slijeda s faktorom VIII, tako da niti pokreće niti pojačava razvoj izravnih inhibitora protiv faktora VIII. Budući da je riječ o antitijelima, postojeći inhibitori protiv faktora VIII ne umanjuju njegov učinak.

Studijska situacija

U studiji na 109 pacijenata pokazalo se da je Hemlibra učinkovita u prevenciji krvarenja kod bolesnika s hemofilijom A s inhibitorima faktora VIII. U ovoj su studiji pacijenti koji su primali Hemlibru za profilaksu imali manje krvarenja koja zahtijevaju liječenje (ekvivalentno 3 godišnje) od onih koji nisu primali nikakvu profilaktičku terapiju (ekvivalentno 23 godišnje).
Studija je također uključila pacijente koji su već bili na preventivnom liječenju lijekovima koji se nazivaju 'zaobilaženje lijekova'. Broj liječenih krvarenja po pacijentu smanjio se s ekvivalentnih 16 krvarenja godišnje prije nego što je prešao na približno 3 krvarenja godišnje nakon što su ti pacijenti prešli na Hemlibru.
Kvaliteta života pacijenata liječenih Hemlibrom značajno se poboljšala u usporedbi s prethodnim terapijama.

Nuspojave

Najčešći nuspojave (≥ 10% sudionika) u obje studije s Hemlibrom uključivale su reakcije na mjestu injekcije, glavobolju i artralgiju.