Novo predstavljanje Givlaarija za porfiriju jetre

pozadini

Akutna jetrena porfirija (AHP) rijetka je genetska bolest kod koje nedostaje jedan od enzima koji sudjeluju u biosintezi hema. Budući da se hem sastoji od aromatičnog porfirina, osim iona željeza, više porfirina i njihovih prekursora može se akumulirati i taložiti u tkivima ako je poremećena sinteza hema. To može dovesti do jakih bolova u trbuhu, povraćanja i napadaja, što može biti opasno po život zbog mogućnosti respiratornog zatajenja tijekom napadaja. Mnogi pacijenti također imaju kronične simptome.

Nakon što je Odbor za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) Givlaari iz Alnylama Netherlands B.V. preporučeno za odobrenje, konačno odobrenje Europske komisije uslijedilo je u ožujku.

Do sada nije bilo odobrene terapije lijekovima za pacijente s AHP.

Givlaari koji sadrži Givorisan bit će dostupan u Njemačkoj 15. travnja 2020.

Sve informacije o prijavi i studijskoj situaciji možete pronaći ovdje.