Siroče bolesti - nadamo se za 30 novih lijekova do kraja 2019

Rijetkih je bolesti, takozvanih siročadi, oko 6000 do 8000. Nažalost, lijekovi su trenutno dostupni samo za djelić ovih bolesti. Već postoje odobreni lijekovi za oko 130 ovih rijetkih bolesti, takozvani lijekovi bez roditelja. Mnogi od njih već se testiraju na pacijentima. Očekuje se da će farmaceutske tvrtke utemeljene na istraživanju moći donijeti nove lijekove na tržište za 30 rijetkih bolesti prije kraja 2019. To su sljedeće bolesti:

  • ADA-SCID (Kombinirani imunološki nedostatak adenozin deaminaze)
  • Infekcija virusom citomegalije (CMV)
  • Inkluzijski miozitis tijela, sporadični (sIBM)
  • Eisenmengerov sindrom
  • Endometrioza
  • Eozinofilna granulomatoza
  • Hemofilija A.
  • Defekti ciklusa uree
  • Rak: akromegalija
  • Rak: akutna limfoblastična leukemija (ALL)
  • Rak: rak gušterače
  • Rak: kronična limfocitna leukemija (CLL)
  • Rak: glioblastom
  • Rak: rak jetre
  • Rak: leukemija (bez dodatnih detalja)
  • Rak: leukemija, akutni mijeloid (AML)
  • Rak: leukemija, kronični mijeloid (CML)
  • Rak: Rak pluća (SCLC)
  • Rak: limfom
  • Rak: karcinom Merkelovih stanica
  • Rak: mezoteliom
  • Rak: Višestruki mijelom
  • Bolest srpastih stanica
  • Spinalna mišićna atrofija (SMA)
  • Kardiomiopatija povezana s transtiretinom (obiteljska amiloidna kardiomiopatija)
  • tuberkuloza

Definicija siročadi

Prema uredbi EU-a, siročad su rijetke bolesti koje su opasne po život ili rezultiraju kroničnim invaliditetom i od kojih je pogođeno manje od 5/10 000, tj. 228 000, građana EU-a u Europskoj zajednici.

Definicija lijekova bez roditelja

Lijekovi bez roditelja su lijekovi koji se razvijaju protiv takozvanih rijetkih bolesti (bolesti bez roditelja), koje pogađaju manje od jednog od 2000 građana EU. Lijekovi protiv pod-oblika uobičajenih bolesti (poput raka pluća) ne mogu dobiti status lijeka siroče.