2018: Novi lijekovi protiv raka, metaboličkih bolesti i bolesti bez roditelja

2018. je bila farmakološki inovativna godina. Farmaceutske tvrtke dobile su odobrenje EU za 36 lijekova s ​​novim aktivnim sastojcima (bez biosimilara). Desetogodišnji prosjek je znatno niži s 32 nova lansiranja. Uz to, postojali su lijekovi u novim oblicima doziranja, od kojih posebno koriste novorođenčad i mala djeca. Novim portfeljem lijekova proširuju se mogućnosti terapije za više od 45 bolesti, posebno karcinoma i metaboličkih poremećaja, kao i upalnih i zaraznih bolesti. Mnogi novouvedeni lijekovi klasificirani su kao lijekovi bez roditelja za rijetke bolesti.

Lijekovi bez roditelja protiv rijetkih bolesti

Pacijenti s rijetkim i vrlo rijetkim bolestima često imaju malo mogućnosti za ciljano liječenje. U Europskoj uniji (EU) bolest se smatra rijetkom ako zahvati ne više od pet od 10 000 ljudi. U 2018. se šansa značajno povećala sa 16 novo uvedenih lijekova bez roditelja (2017. bilo ih je 10). Po prvi puta u 2018. godini, pacijenti s lizosomskim bolestima za pohranu poput alfa-mannosidoze (oko 5.000 EU bolesti) ili Sly sindroma (manje od 100 pacijenata širom svijeta) imali su priliku za učinkovito liječenje.

„Za mnoge pacijente novi lijekovi znače bolje mogućnosti liječenja; za neke čak i prva ciljana terapija ”, sažima Birgit Fischer, generalna direktorica Udruženja farmaceutskih tvrtki utemeljenih na istraživanju (vfa).

Novi lijekovi protiv raka

Prošle godine odobreno je dvanaest novih lijekova protiv raka. Fischer objašnjava: „Gotovo polovica ljudi u Njemačkoj razvit će jedan ili drugi oblik raka tijekom svog života. Uz intenzivno zalaganje, farmaceutske tvrtke uspjele su razviti daljnje nove terapije za njih. Za šanse oboljelih važno je da postoji nekoliko različitih lijekova protiv svake vrste karcinoma. To znači da se mogu doći i do stanica raka koje su postale rezistentne. "

Terapija CAR T stanicama

Pacijenti s određenim vrstama leukemije i limfoma posebno će imati koristi od novih lijekova protiv raka. Lijekovi poznati kao terapija CAR-T-stanicama sastoje se od genetski modificiranih vlastitih T-stanica pacijenta, koje se vraćaju u bolesni organizam. Izmijenjene imunološke stanice bolje mogu otkriti i uništiti zloćudne stanice. Čak i ako ozbiljne nuspojave zamagljuju uspjeh terapije u kratkom roku, terapijska sredstva uvjerljiva su u dugoročnom rezultatu s kontrolom tumora koja traje mjesecima, pa čak i godinama.

Novi lijekovi za metaboličke poremećaje

U 2018. odobreno je deset lijekova protiv metaboličkih bolesti. Uz popularni klasični dijabetes tipa II i poznate metaboličke poremećaje poput cistične fibroze, tu se ubrajaju rijetke amiloidoze poput transtiretin amiloidoze i određene lipodistrofije.

Novi lijekovi za upalne i zarazne bolesti

U portfelju terapije za upalne bolesti u 2018. bila su četiri nova lijeka. Pacijenti s Crohnovom bolešću, psorijazom, eozinofilnom astmom i primarno progresivnom multiplom sklerozom (PPMS) imaju koristi od toga. Do prošle godine nije bilo odobrene osnovne terapije za PPMS.

Novo cjepivo protiv herpes zoster bilo je uvjerljivo protiv zaraznih bolesti: mrtvo cjepivo adjuvantirane podjedinice Shingrix tvrtke GlaxoSmithKline. Od prosinca 2018. Stalna komisija za cijepljenje (STIKO) Instituta Robert Koch (RKI) u Berlinu preporučuje ovo cjepivo svim zdravim ljudima od 60. godine. Imunosupresivni ljudi i pacijenti s drugim ozbiljnim osnovnim bolestima trebali bi primiti zoster cijepljenje od 50. godine. Odobreni su i lijekovi protiv HIV-a, Clostridium difficile i citomegalovirus.

Još novih lijekova

Uz već spomenute bolesti, u 2018. godini bili su:

  • dva nova lijeka za liječenje hemofilije A.
  • novi lijek za liječenje bolesti kostiju hipofosfatemije
  • novi lijek koji se koristi za liječenje autoimune trombocitopenije, trombocitopenične purpure
  • novi lijek za liječenje mentalne bolesti shizofrenije
  • novi lijek za profilaksu migrene.

Oblici doziranja prošireni

Pored novoodobrenih lijekova, farmaceutske tvrtke radile su na optimiziranim oblicima doziranja. Konkretno, postignut je napredak u galeničnim formulacijama za malu djecu i dojenčad. Primjerice, supstitucijski lijekovi u obliku granula i suspenzija za liječenje dijabetesa novorođenčadi ili nadbubrežne insuficijencije dostupni su od prošle godine.